近期，AngeloBianchiBonomi血友病及血栓中心的Peyvandi教授等在NEJM杂志上发表了关于Caplacizumab治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（TTP）的II期临床试验，结果显示Caplacizumab治疗TTP完全缓解率高达81%。
Caplacizumab是一种抗血管性血友病因子纳米抗体，可抑制超大分子血管性血友病因子与血小板结合，从而抑制血小板血栓形成。
获得性血栓性血小板减少性紫癜（TTP）是由自身抗体引起血浆中血管性血友病因子裂解蛋白酶（ADAMTS13）缺乏或活性降低从而导致的一种弥散性微血管血栓-出血综合征。临床常表现为血小板减少性紫癜、溶血性贫血及血栓引起的多器官损害。血浆置换与免疫抑制剂治疗虽可诱导缓解，但缓解前微血栓并发症发生率仍较高。
Peyvandi教授等的研究为单盲、随机、安慰剂对照II期临床试验，纳入了75名血小板数＜/m2、无活动性出血并且接受过血浆置换治疗的获得性TTP患者。
主要疗效指标为比较Caplacizumab与安慰剂的起效时间，起效标准为血小板数≥1.5×/m2。次要疗效指标包括比较两组治疗后病情恶化率（血浆置换疗程结束30天内疾病进展）、复发率（血浆置换疗程结束超过30天疾病进展）、完全缓解率及药物安全性。
具体实施方案为：75名受试者在血浆置换+免疫抑制剂治疗基础上再随机接受Caplacizumab或安慰剂治疗。即在第一次血浆置换之前，患者静脉注射Caplacizumab（10mg）或安慰剂，随后，每日血浆置换之后30分钟内皮下注射10mg药物或安慰剂。待血浆置换疗程结束后，仍持续每日皮下注射30天。
研究结果显示，与安慰剂组相比，Caplacizumab组起效时间明显缩短（中位时间减少39%）。Caplacizumab组完全缓解率为81%，远高于安慰剂组的46%。Caplacizumab组3人病情恶化，而安慰剂组有11名患者病情恶化。停药后随访1个月内，Caplacizumab组8名患者出现病情复发，安慰剂组复发人数为0。
药物安全方面，Caplacizumab组可能增加患者出血倾向，其出血相关性副反应发生率为54%，高于安慰剂组的38%。其中大多数患者为轻至中度出血，不影响日常生活或通过临床干预后可得到缓解，无长期并发症。整个试验过程中，安慰剂组2名患者因病情进展死亡而Caplacizumab组无人死亡。
除此之外，研究还发现ADAMTS13活性与患者病情恶化、复发有关。治疗后ADAMTS13活性仍低于10%，提示患者体内仍存在自身抗体。因此检测患者体内ADAMTS13活性可用于指导免疫抑制剂的应用。
Caplacizumab组病情复发率较高，大多发生于停药10天以内，检测发现复发患者体内ADAMTS13活性持续低于10%，因此Peyvandi教授猜测对于体内ADAMTS13活性持续低于10%患者而言，Caplacizumab仅能延缓疾病进展而不能防止复发。
总而言之，在传统血浆置换+免疫抑制剂治疗基础上加用Caplacizumab可有效减少TTP并发症的发生。
编辑：张跃奇
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